2025. 04
活動期間： 2025.04.17 -
康霈受邀於世界孤兒藥大會發表CBL-514罕病竇根氏症二期臨床數據
- 康霈新藥CBL-514用於治療罕病適應症—竇根氏症（Dercum’s Disease），獲選於美國世界孤兒藥大會（World Orphan Drug Congress USA 2025）發表CBL-0201DD二期臨床數據。
- CBL-0201DD 二期臨床統計結果顯示，主要及次要療效皆顯著達標，高達64.5%痛性脂肪瘤縮小超過50%或完全清除（依計畫書群體統計；PP population；符合試驗規範之受試者），並可顯著降低疼痛指數4.7分（10分為最劇烈疼痛）。
- 該藥物目前已進入經美國FDA核准執行之臨床2b試驗階段（CBL-0202DD），預計於今年Q3完成收案，有望造福尚無有效療法的患者族群。
《2025年4月17日新北市訊》康霈生技（6919）將於4月24日在美國波士頓舉辦的世界孤兒藥大會（World Orphan Drug Congress USA 2025）上，發表其新藥CBL-514在美國完成之治療竇根氏症的二期臨床試驗數據（CBL-0201DD Phase 2）。
康霈開發中之505(b)(1)小分子新藥CBL-514，除了在醫美領域上取得出色臨床數據，亦擴張投入至罕病適應症—竇根氏症之研究，該疾病目前全球尚無可治療的藥物或產品核准上市。根據CBL-0201DD二期臨床數據顯示，CBL-514治療後，高達64.5%的痛性脂肪瘤可縮小超過50%或甚至完全清除，且超過半數的痛性脂肪瘤僅需一次CBL-514治療後即可達到此效果，同時，能顯著降低患者疼痛指數4.7分，展現出CBL-514縮小痛性脂肪瘤及改善疼痛的雙重療效潛力。
世界孤兒藥大會為罕見疾病及孤兒藥開發領域最具指標性的國際盛會之一，預計將吸引超過2,000位產官學研專家與會，匯聚來自各地的國際製藥與生技公司、政府機關、病友團體及投資機構等，深入探討罕病藥物之研發、政策與市場應用，是推動全球罕見疾病療法發展的重要平台。
本次獲選在國際罕病盛會發表，不僅展現CBL-514於罕見疾病領域的臨床成果，也顯示康霈對改善全球未被滿足醫療需求的長期投入。此項藥物目前已進入2b臨床試驗階段（CBL-0202DD Phase 2b），預計於2025年Q3完成收案。未來有機會成為全球首款核准用於治療竇根氏症的藥物，為長期缺乏標準療法的全球罕病患者，開啟全新的治療選項。
CBL-514獲選於2025年世界孤兒藥大會發表資訊：
目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑及電療等，然而其療效不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。更多關於竇根氏症之介紹，請拜訪美國罕病組織(NORD)官網：https://rarediseases.org/rare-diseases/dercums-disease/
根據國際研調機構最新報告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2022年竇根氏症全球市場為118億美元，依據年複合成長率(CAGR) 6.76%推估，2032年全球市場為227億美元。
CBL-514具有多項適應症，目前適應症包含非手術局部減脂（non-surgical fat reduction）、中/重度橘皮組織（cellulite）及改善復胖等，同成份之新藥CBL-514D適應症包含罕見疾病-竇根氏症（Dercum’s disease）與阻塞型睡眠呼吸中止症（OSA）。截至2024年11月底，全球已共有520名受試者參與CBL-514相關臨床試驗；根據目前已完成並取得統計結果之10項臨床試驗的主要療效指標與安全性皆全部達標，CBL-514在不同適應症皆展現了優異且精準的療效與良好安全性，且在ITT或FAS分析族群療效皆具有出色的統計顯著性（p<0.00001或p<0.0001），預計將於2025年下半年啟動二項局部減脂全球三期樞紐試驗收案。更多關於CBL-514的介紹，請拜訪康霈官網：https://www.caliway.com.tw/research/15/
- CBL-0201DD 二期臨床統計結果顯示，主要及次要療效皆顯著達標，高達64.5%痛性脂肪瘤縮小超過50%或完全清除（依計畫書群體統計；PP population；符合試驗規範之受試者），並可顯著降低疼痛指數4.7分（10分為最劇烈疼痛）。
- 該藥物目前已進入經美國FDA核准執行之臨床2b試驗階段（CBL-0202DD），預計於今年Q3完成收案，有望造福尚無有效療法的患者族群。
《2025年4月17日新北市訊》康霈生技（6919）將於4月24日在美國波士頓舉辦的世界孤兒藥大會（World Orphan Drug Congress USA 2025）上，發表其新藥CBL-514在美國完成之治療竇根氏症的二期臨床試驗數據（CBL-0201DD Phase 2）。
康霈開發中之505(b)(1)小分子新藥CBL-514，除了在醫美領域上取得出色臨床數據，亦擴張投入至罕病適應症—竇根氏症之研究，該疾病目前全球尚無可治療的藥物或產品核准上市。根據CBL-0201DD二期臨床數據顯示，CBL-514治療後，高達64.5%的痛性脂肪瘤可縮小超過50%或甚至完全清除，且超過半數的痛性脂肪瘤僅需一次CBL-514治療後即可達到此效果，同時，能顯著降低患者疼痛指數4.7分，展現出CBL-514縮小痛性脂肪瘤及改善疼痛的雙重療效潛力。
世界孤兒藥大會為罕見疾病及孤兒藥開發領域最具指標性的國際盛會之一，預計將吸引超過2,000位產官學研專家與會，匯聚來自各地的國際製藥與生技公司、政府機關、病友團體及投資機構等，深入探討罕病藥物之研發、政策與市場應用，是推動全球罕見疾病療法發展的重要平台。
本次獲選在國際罕病盛會發表，不僅展現CBL-514於罕見疾病領域的臨床成果，也顯示康霈對改善全球未被滿足醫療需求的長期投入。此項藥物目前已進入2b臨床試驗階段（CBL-0202DD Phase 2b），預計於2025年Q3完成收案。未來有機會成為全球首款核准用於治療竇根氏症的藥物，為長期缺乏標準療法的全球罕病患者，開啟全新的治療選項。
CBL-514獲選於2025年世界孤兒藥大會發表資訊：
- 會議名稱：世界孤兒藥大會 （World Orphan Drug Congress USA 2025）
- 發表時間：2025年4月24日（四）10:40 AM （美東時間）
- 演講主題：Efficacy and Safety of CBL-514, a Novel Lipolytic Injectable, in the Treatment of Dercum’s Disease: Phase 2 Study Results
- 地點：美國波士頓會展中心 | Theater 2 - Hall C
*關於竇根氏症（Dercum’s Disease）
竇根氏症為一種診斷困難、慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會長有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤，是一種良性的脂肪腫瘤並伴隨該部位自發性劇烈疼痛(根據康霈已完成之竇根氏症二期試驗，平均疼痛分數為6.4/10)，具持續超過3個月的灼痛與灼熱感，進而嚴重干擾患者正常生活。竇根氏症症狀並不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加。目前病因與其機轉尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關。文獻指出，美國約有12.5萬名患者，歐洲則有約24萬名患者。目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑及電療等，然而其療效不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。更多關於竇根氏症之介紹，請拜訪美國罕病組織(NORD)官網：https://rarediseases.org/rare-diseases/dercums-disease/
根據國際研調機構最新報告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2022年竇根氏症全球市場為118億美元，依據年複合成長率(CAGR) 6.76%推估，2032年全球市場為227億美元。
*關於CBL-514
CBL-514注射劑是康霈生技自行研發的505(b)(1)全新小分子新藥，是全球首創透過誘導脂肪細胞凋亡來精準減少注射部位脂肪，且不會造成其他細胞與組織壞死或明顯傷害，副作用較現有療法包含手術與其他非侵入式局部減脂產品更低，療效更佳且所需療程次數也較少。CBL-514具有多項適應症，目前適應症包含非手術局部減脂（non-surgical fat reduction）、中/重度橘皮組織（cellulite）及改善復胖等，同成份之新藥CBL-514D適應症包含罕見疾病-竇根氏症（Dercum’s disease）與阻塞型睡眠呼吸中止症（OSA）。截至2024年11月底，全球已共有520名受試者參與CBL-514相關臨床試驗；根據目前已完成並取得統計結果之10項臨床試驗的主要療效指標與安全性皆全部達標，CBL-514在不同適應症皆展現了優異且精準的療效與良好安全性，且在ITT或FAS分析族群療效皆具有出色的統計顯著性（p<0.00001或p<0.0001），預計將於2025年下半年啟動二項局部減脂全球三期樞紐試驗收案。更多關於CBL-514的介紹，請拜訪康霈官網：https://www.caliway.com.tw/research/15/