2024. 02
活動期間： 2024.02.15 -
康霈新藥CBL-514獲美國FDA授予快速審查認定（Fast Track Designation），將有助加速新藥審查時程
- CBL-514二期試驗數據顯示其可顯著清除或縮小痛性脂肪瘤50%，且可改善疼痛，具臨床上與統計上顯著意義
- CBL-514為全球竇根氏症開發中藥物中唯一取得快速審查認定之療法，展現其具潛力解決該疾病未滿足之醫療需求
2024年2月15日- 康霈生技（6919-TW）於日前接獲美國食品藥物管理局（U.S. FDA）通知，本公司治療罕見疾病竇根氏症（Dercum’s Disease）之新藥CBL-514已通過美國FDA 審查，取得「快速審查認定」（Fast Track Designation）。本次FDA授予CBL-514「快速審查認定」是基於CBL-514治療竇根氏症的CBL-0201DD Phase 2臨床數據與竇根氏症的治療現狀，CBL-514亦是目前唯一獲准美國FDA授予「快速審查認定」治療罕見疾病竇根氏症之新藥。此外，CBL-514今年1月已獲美國FDA核准執行CBL-0202DD Phase 2b臨床試驗，目前正進行臨床收案準備工作，預計今年Q2開始收案。
快速審查認定為美國FDA根據申請文件與數據審查，認定該臨床試驗中藥物滿足下列條件：可用於治療嚴重或危及生命之疾病，且具潛力解決未滿足之醫療需求時，所授予之資格認證。取得此資格後，康霈可於臨床試驗執行期間獲得FDA的指導與協助，討論試驗設計與藥物開發相關問題，並與FDA保持密切溝通以確保取得該藥物開發所需之必要數據與資料，加速藥證申請與審查時程。此外，在執行臨床試驗期間也可透過滾動式審查，先行提交新藥查驗登記所需之相關資料，縮短藥物開發時程。更多關於美國FDA快速審查認定機制之介紹，請拜訪FDA官網：https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track
另外，根據美國FDA法規，康霈需於取得快速審查認定後15天內制定並頒布「擴大使用計畫」（Expanded Access Program，EAP）之政策。尚未獲准上市之試驗用藥品經美國FDA核准EAP後，可為患有嚴重或致命性疾病之患者，提供試驗藥物治療該疾病。康霈已完成對於竇根氏症患者之EAP制定與頒布，詳情資料請見：https://www.caliway.com.tw/en/research/15/#section_dercums-disease
CBL-514 產品研發現況
CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪。CBL-514 在醫美-非手術局部減脂 (減少皮下脂肪)，已於澳洲與美國完成Phase 1、Phase 2a、CBL-0202 2 Stage Phase 2以及最大劑量代謝物鑑定MetID Phase 2臨床試驗（CBL-0203 Phase 2），並皆已取得臨床統計結果。根據上述已完成的臨床試驗結果，CBL-514可明顯減少治療部位皮下脂肪，療效達顯著統計差異（p<0.00001），且單次治療即可顯著減少治療部位皮下脂肪（p<0.00001），並可在2週內看到治療效果，且治療劑量達800 mg其藥物安全性與耐受度依然良好; CBL-0204 Phase 2b臨床試驗已於美國與澳洲完成收案，預計將於2024Q2完成試驗；CBL-0205 Phase 2b 臨床試驗已於2023年7月底獲美國 FDA 核准執行，並於2023年10月開始收案，預計將於2024Q3完成試驗；CBL-0301 Pivotal Phase 3臨床試驗IND已於2024年1月取得澳洲HREC核准執行。CBL-514治療罕見疾病竇根氏症（Dercum's Disease）之CBL-0201DD Phase 2臨床試驗已於2023年4月完成試驗，其主要療效指標與次要療效指標在ITT與PP皆達到臨床及統計上顯著有效意義（p<0.0001）；竇根氏症CBL-0202DD Phase 2b之IND已於2024年1月取得美國FDA核准執行，並於2024年2月獲美國FDA授予快速審查認定（Fast Track Designation）。CBL-514改善中/重度橘皮組織之CBL-0201EFP Phase 2-Stage 1已於2023年5月完成試驗並已取得療效初步統計結果，CBL-0201EFP Phase 2-stage 2已於2024年1月完成試驗，預計將於2024年Q2取得臨床統計結果。
聲明
本文章及網站中所發佈之相關資料含有預測性敘述，此類敘述是基於現況的預測和評估。這些預測性敘述將受不確定性、風險與其他非本公司所能掌控等因素影響。惟仍存有許多因素可能使事件的發展或其實際結果與預測性敘述有重大差異。本公司不負任何更新或修訂之責任。
- CBL-514為全球竇根氏症開發中藥物中唯一取得快速審查認定之療法，展現其具潛力解決該疾病未滿足之醫療需求
2024年2月15日- 康霈生技（6919-TW）於日前接獲美國食品藥物管理局（U.S. FDA）通知，本公司治療罕見疾病竇根氏症（Dercum’s Disease）之新藥CBL-514已通過美國FDA 審查，取得「快速審查認定」（Fast Track Designation）。本次FDA授予CBL-514「快速審查認定」是基於CBL-514治療竇根氏症的CBL-0201DD Phase 2臨床數據與竇根氏症的治療現狀，CBL-514亦是目前唯一獲准美國FDA授予「快速審查認定」治療罕見疾病竇根氏症之新藥。此外，CBL-514今年1月已獲美國FDA核准執行CBL-0202DD Phase 2b臨床試驗，目前正進行臨床收案準備工作，預計今年Q2開始收案。
快速審查認定為美國FDA根據申請文件與數據審查，認定該臨床試驗中藥物滿足下列條件：可用於治療嚴重或危及生命之疾病，且具潛力解決未滿足之醫療需求時，所授予之資格認證。取得此資格後，康霈可於臨床試驗執行期間獲得FDA的指導與協助，討論試驗設計與藥物開發相關問題，並與FDA保持密切溝通以確保取得該藥物開發所需之必要數據與資料，加速藥證申請與審查時程。此外，在執行臨床試驗期間也可透過滾動式審查，先行提交新藥查驗登記所需之相關資料，縮短藥物開發時程。更多關於美國FDA快速審查認定機制之介紹，請拜訪FDA官網：https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track
另外，根據美國FDA法規，康霈需於取得快速審查認定後15天內制定並頒布「擴大使用計畫」（Expanded Access Program，EAP）之政策。尚未獲准上市之試驗用藥品經美國FDA核准EAP後，可為患有嚴重或致命性疾病之患者，提供試驗藥物治療該疾病。康霈已完成對於竇根氏症患者之EAP制定與頒布，詳情資料請見：https://www.caliway.com.tw/en/research/15/#section_dercums-disease
CBL-514 產品研發現況
CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪。CBL-514 在醫美-非手術局部減脂 (減少皮下脂肪)，已於澳洲與美國完成Phase 1、Phase 2a、CBL-0202 2 Stage Phase 2以及最大劑量代謝物鑑定MetID Phase 2臨床試驗（CBL-0203 Phase 2），並皆已取得臨床統計結果。根據上述已完成的臨床試驗結果，CBL-514可明顯減少治療部位皮下脂肪，療效達顯著統計差異（p<0.00001），且單次治療即可顯著減少治療部位皮下脂肪（p<0.00001），並可在2週內看到治療效果，且治療劑量達800 mg其藥物安全性與耐受度依然良好; CBL-0204 Phase 2b臨床試驗已於美國與澳洲完成收案，預計將於2024Q2完成試驗；CBL-0205 Phase 2b 臨床試驗已於2023年7月底獲美國 FDA 核准執行，並於2023年10月開始收案，預計將於2024Q3完成試驗；CBL-0301 Pivotal Phase 3臨床試驗IND已於2024年1月取得澳洲HREC核准執行。CBL-514治療罕見疾病竇根氏症（Dercum's Disease）之CBL-0201DD Phase 2臨床試驗已於2023年4月完成試驗，其主要療效指標與次要療效指標在ITT與PP皆達到臨床及統計上顯著有效意義（p<0.0001）；竇根氏症CBL-0202DD Phase 2b之IND已於2024年1月取得美國FDA核准執行，並於2024年2月獲美國FDA授予快速審查認定（Fast Track Designation）。CBL-514改善中/重度橘皮組織之CBL-0201EFP Phase 2-Stage 1已於2023年5月完成試驗並已取得療效初步統計結果，CBL-0201EFP Phase 2-stage 2已於2024年1月完成試驗，預計將於2024年Q2取得臨床統計結果。
聲明
本文章及網站中所發佈之相關資料含有預測性敘述，此類敘述是基於現況的預測和評估。這些預測性敘述將受不確定性、風險與其他非本公司所能掌控等因素影響。惟仍存有許多因素可能使事件的發展或其實際結果與預測性敘述有重大差異。本公司不負任何更新或修訂之責任。